昔日“天價藥”納入醫(yī)保 河北首例“諾西那生鈉注射液”治療在河北醫(yī)大二院完成

　　中新網河北新聞1月7日電 (陳世文 牟宇 趙文龍)5日上午9時10分，當5歲的康康(化名)被護士抱進治療室后，守在門外的爸爸再也控制不住自己，哭泣著給愛人打電話說，“孩子終于打上針了，他有救啦……”。當日，兩名脊髓性肌肉萎縮癥患兒先后在河北醫(yī)科大學第二醫(yī)院小兒內科完成了諾西那生鈉注射液的首針注射。

圖為諾西那生鈉注射液。 供圖

　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)，是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，屬于常染色體隱性遺傳病。被人們寄予希望的“特效藥”諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，該藥物通過鞘內注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運動功能、提高生存率，改變SMA的疾病進程。

　　河北醫(yī)科大學第二醫(yī)院小兒內科副主任王秀霞教授介紹，不少罕見病的有效治療藥品價格非常高昂，精準治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液就是其中一種�！爸Z西那生鈉治療須在第一年內注射6針，前兩個月完成4針，隨后每4個月注射一針。第二年以后，每年需要注射3針。在沒有進入醫(yī)保前，多數家庭根本負擔不起一年上百萬元的治療費，所以只能勉強為運動能力逐漸喪失的孩子做一些康復治療，一旦孩子的癥狀加重，最終導致呼吸肌無力，孩子可能就保不住了�！�

　　“根據全國的發(fā)病率推算，河北省大概有300多名SMA患者。雖說這是一種罕見病，患病人數不是很多，但每一個患者都是一條生命，都值得我們全力去挽救�！蓖跣阆颊f，作為國家級脊髓性肌肉萎縮癥定點醫(yī)療機構負責人，她一直關注著這種疾病最前沿的治療方法和各種動態(tài)信息。

　　2021年12月3日，國家醫(yī)療保障局公布2021年國家醫(yī)保藥品目錄調整結果，包括諾西那生鈉等7種罕見病在內的藥品被正式納入醫(yī)保。經過“靈魂砍價”的諾西那生鈉價格從原先的近70萬一針降到了3.3萬元一針。再通過醫(yī)保報銷、補充商業(yè)險、醫(yī)療救助等方式，實際上每針患兒家庭自費估計在一萬多元。這將極大地減輕患兒家屬使用該藥的經濟負擔，無疑是我國廣大SMA患兒的福音。

　　在得知降價消息后，王秀霞教授立即通知了她所知道的所有患兒家長，很快就有20多名家長報名要求注射這個特效藥。經過初步篩選，兩名患兒幸運地趕上了“首班車”。據王秀霞教授介紹，剩下那些報名患兒，也將很快進行諾西那生鈉注射治療。

　　據了解，河北醫(yī)科大學第二醫(yī)院是國家罕見病協作網河北省牽頭醫(yī)院，承擔了大量罕見病、疑難病的診治工作，并積極開展門診、病房多學科專家聯合診療，為患者提供系統性、專業(yè)化、規(guī)范化、個體化治療方案。(完)